观察员
-
全球首例遗传性耳聋基因治疗给药手术完成，或恢复女童听力
最后更新: 2022-12-30 08:02:39据微信公众号“复旦大学附属眼耳鼻喉科医院”12月29日消息，28日，该院李华伟、舒易来、王武庆三位医生顺利完成全球首例遗传性耳聋患者的基因治疗药物给药手术。4岁的萱萱（化名）术后安全返回病房，后期将进行听力评估，观察恢复情况。这一基因治疗临床试验，不仅为耳聋药物治疗开辟了新方向，开启了耳聋基因治疗的新时代，也将为其他耳聋患者的药物治疗带来希望。
消息显示，萱萱来自河南，出生后表现出听力障碍，且一直无法讲话。家人带着她辗转各地求医，最终确诊是耳畸蛋白缺陷（OTOF基因突变）引起的双耳全聋，属于遗传因素引起的耳聋。医生告诉萱萱的家长，临床上目前没有任何药物能够治疗遗传性耳聋。
消息指出，OTOF基因编码一种与听觉囊泡释放功能相关的“耳畸蛋白”，突变导致的耳畸蛋白功能缺陷可引起明显的听力障碍。我院耳聋基因治疗团队开展的临床试验以常见致聋基因OTOF突变引起的耳聋患者为治疗对象。该团队与多方合作，历经多年努力，经过充分的安全性和有效性评估，终于研发出我国首款治疗耳畸蛋白缺陷耳聋的基因治疗候选药物，并在全球率先发起临床研究，旨在通过单次给药，恢复或改善OTOF突变耳聋患者的听力功能。
针对本次临床试验给药，李华伟、舒易来、王武庆医生团队根据严格的纳入和排除标准，确定了萱萱为第一例给药手术患者。但是因为受到疫情影响，患儿的给药一再延期。患儿从河南远道而来，她的家人多次表示希望能早日得到治疗。医院周行涛院长对此高度重视，安排了由耳鼻喉科、麻醉科、手术室、护理部等组成的工作小组，终于在医院各相关科室协调下，在李华伟、舒易来、王武庆三位医生的主刀和合作下，通过局部微创给药成功。
李华伟医生表示，此项创新基因疗法打通了耳聋基因治疗药物从研发到临床的通路，此次给药成功标志耳聋基因治疗迈出了突破性的一步，后期将密切关注患儿给药后的情况，期待能恢复或改善患儿的听力。
舒易来医生表示，此次成功给药，离不开患儿家人的支持和信任，离不开团队成员以及医院和各科室的协作和付出。耳聋基因治疗药物研发历时长、难度大，希望团队的努力能帮助萱萱这样的患儿听见世界、健康成长。
- 责任编辑: 房佶宜
-
吴尊友：乙类甲管可采取一些强制性措施，乙类乙管不会有
2022-12-30 07:42 抗疫进行时 -
人民日报仲音：生命至上，始终护佑人民群众健康安全
2022-12-30 07:39 抗疫进行时 -
互联网大厂的众包兼职：十几单任务，赚了不到5元
2022-12-30 07:28 -
上海急诊专家：重症病人正快速上升，普通型肺炎不用太恐慌
2022-12-30 07:25 抗疫进行时 -
专家：新冠病毒变异还远没达到饱和
2022-12-30 07:23 抗疫进行时 -
中央决定：金湘军任山西省委副书记
2022-12-30 07:21 高层人事 -
新华社评出2022年国内十大新闻
2022-12-30 07:20 -
我国海拔最高的大型抽水蓄能项目在四川雅江开建
2022-12-30 07:13 超级工程 -
应急管理部：指导医疗机构加强重症室等安全巡查
2022-12-30 07:09 -
李克强：确保农民工及时足额拿到工资，加大农民工就业帮扶
2022-12-30 07:06 -
中国疫情防控是否放开太快？梁万年回应
2022-12-29 22:52 抗疫进行时 -
国产新冠药VV116临床3期试验结果积极，称疗效不劣于辉瑞
2022-12-29 22:30 抗疫进行时 -
中国是否低估新冠死亡人数？国家卫健委回应
2022-12-29 22:30 抗疫进行时 -
联防联控机制：在城乡基层充分应用中药汤剂治疗新冠
2022-12-29 20:56 抗疫进行时 -
南京大学通报工作人员周恒被网民举报一事调查结果
2022-12-29 20:10 -
上海与中国远洋海运集团今天签署战略合作协议！陈吉宁龚正会见万敏一行
2022-12-29 20:04 上海观察 -
国家卫健委等三部门：严禁养老机构违法违规开展医疗服务
2022-12-29 20:02 -
南京大屠杀幸存者常志强去世，在册在世幸存者仅存50位
2022-12-29 19:23 -
北京部分社区卫生中心已可开辉瑞新冠药，医保价降至1890元
2022-12-29 19:12 抗疫进行时 -
广东卫健委发布新冠病毒感染重点用药解读
2022-12-29 19:01 抗疫进行时
相关推荐 -
-
特朗普否认“暂缓”，美股“过山车” 评论 24
“华尔街听信特朗普，代价惨痛” 评论 112
“看看美国关税大棒，再看看中国海南…” 评论 55
全球股市巨震，特朗普还要一意孤行 评论 742
“最好的反击就是不反击？中国是个罕见的例外” 评论 322最新闻 Hot
Copyright © 2014-2024 观察者 All rights reserved。
沪ICP备10213822号-2 互联网新闻信息服务许可证：31220170001
网登网视备（沪）02020000041-1号 互联网宗教信息服务许可证：沪（2024）0000009
广播电视节目制作经营许可证：（沪）字第03952号
增值电信业务经营许可证：沪B2-20210968 违法及不良信息举报电话：021-62376571
沪公网安备 31010502000027号
中国互联网举报中心
上海市互联网违法与不良信息举报中心
